Quello di USA Today era tipico: “La droga erettile può aiutare i ragazzi con distrofia muscolare.

Ricerche recenti hanno dimostrato che le bevande energetiche possono avere un effetto negativo sulla pressione sanguigna e sulla salute cardiometabolica negli adulti.

"L’insulino-resistenza continua e prolungata associata al consumo cronico di bevande energetiche contenenti caffeina negli adolescenti potrebbe contribuire ad un aumento del rischio metabolico negli individui suscettibili più avanti nella vita," hanno concluso gli autori.

"È importante educare bambini, adolescenti e genitori sulle preoccupazioni metaboliche associate all’assunzione di caffeina," ha scritto Virtanen. "La preoccupazione di queste bevande è quanto siano prontamente disponibili, in particolare i “ colpi ” energetici di piccolo formato utilizzati in questo studio, che rendono facile ingerire una dose elevata di caffeina in un sorso, indipendentemente dalle dimensioni del tuo corpo."

I limiti dello studio includono una piccola dimensione del campione.

Fonte primaria

Federazione internazionale del diabete

Fonte di riferimento: Virtanen H, et al "Il consumo di bevande energetiche altera la tolleranza orale al glucosio negli adolescenti: uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, crossover" IDF 2015; Poster numero 0281-PD

Troppo bello per essere vero? Un farmaco ampiamente disponibile e approvato potrebbe aiutare a preservare la funzione muscolare nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e forse altre forme della malattia.

È troppo presto per dirlo, in realtà. Lo studio, pubblicato su Neurology, ha mostrato che una dose di tadalafil (Cialis, Adcirca) ha aumentato il flusso sanguigno ai muscoli dell’avambraccio nei ragazzi con DMD. Ricerche precedenti (in gran parte dello stesso gruppo, guidato da Ronald Victor, MD, al Cedars-Sinai Medical Center di Los Angeles) avevano suggerito che l’ischemia nel tessuto muscolare fa parte della patologia sottostante della DMD e contribuisce ai sintomi clinici.

Pertanto, l’idea che forzare i vasi sanguigni a rilassarsi con un inibitore della fosfodiesterasi-5 potrebbe, in una certa misura, agire come trattamento modificante la malattia nella DMD non è priva di merito.

Ma è importante notare che lo studio non ha esaminato se questo effetto farmacodinamico fosse durevole con dosi ripetute e non ha esaminato affatto gli effetti clinici.

Rimane ancora altamente speculativo se, supponendo che l’aumento del flusso sanguigno possa essere mantenuto con il trattamento cronico, questo effetto altererà in modo significativo la traiettoria dei sintomi nel tempo nei pazienti con DMD.

Eli Lilly & Co., produttore di tadalafil, ha ora avviato uno studio di fase III controllato con placebo inteso a rispondere alla domanda. La data di completamento prevista per l’endpoint primario – variazione della distanza percorsa a piedi in 6 minuti – è novembre 2015.

Victor aveva pubblicato un importante articolo nel 2000 che documentava l’ischemia nel tessuto muscolare nei bambini con DMD e la collegava a un deficit dell’ossido nitrico sintasi neuronale (nNOS), l’enzima responsabile della generazione di ossido nitrico in situ per la vasodilatazione.

Questo meccanismo ha suggerito che un farmaco come il tadalafil potrebbe essere un approccio farmacologico ragionevole. Uno degli effetti degli inibitori della PDE-5 è aumentare la disponibilità di ossido nitrico. Ecco come agiscono nella disfunzione erettile (per aumentare il flusso sanguigno al pene) e nell’ipertensione arteriosa polmonare (per rilassare il tono vascolare e quindi diminuire la pressione sanguigna).

Un precedente studio a dose singola del gruppo di Victor con tadalafil in uomini con distrofia muscolare di Becker, una condizione meno grave, aveva prodotto risultati simili a quelli del nuovo documento di Neurologia ma ha attirato meno attenzione.

La domanda ora è se farà una differenza clinicamente significativa nella funzione muscolare nei pazienti erogan truffa con distrofia muscolare e, in tal caso, per quanto tempo durerà. Presumibilmente il processo Lilly fornirà una risposta.

Copertura mediatica

In uno sviluppo innovativo, la maggior parte dei media di consumo tradizionali non ha pubblicizzato la ricerca in modo egregio. Sicuramente ero tentato di scrivere titoli che suggerissero che una cura per la DMD fosse dietro l’angolo, ma quelli che ho visto erano opportunamente cauti. Quello di USA Today era tipico: "Il farmaco erettile può aiutare i ragazzi con distrofia muscolare."

Il paragrafo principale diceva il farmaco "può offrire promesse," e nel successivo, ha notato che il lavoro era "preliminare."

Tuttavia, alcuni punti vendita online non sono riusciti a trattenersi dall’abbellire. Il titolo del Daily Beast risuonava, "Viagra promettente per i pazienti con distrofia muscolare," anche se il sildenafil (che è stato anche testato nello studio) era meno efficace e mostrava una farmacocinetica che suggeriva che sarebbe stato nettamente inferiore al tadalafil come trattamento cronico.

L’esaminatore legale lo ha dichiarato apertamente "I farmaci per la disfunzione erettile aiutano i ragazzi con distrofia muscolare," nonostante l’assenza di risultati clinici, e anche Daily Digest è stato superato con "La pillola per il pene aiuta a trattare la distrofia muscolare di Duchenne mortale."

E poi c’era il testo che accompagnava un video report sul sito online del Time. Il video stesso, tratto da un rapporto di una stazione televisiva di New York, era ragionevolmente accurato e menzionava persino effetti negativi.

Ma la storia scritta non firmata ha parlato "un altro farmaco in attesa dell’approvazione della FDA che, secondo alcuni rapporti, potrebbe curare la DMD."

Presumibilmente si trattava di un riferimento al farmaco che salta gli esoni eteplirsen e, in tal caso, era sbagliato per due motivi: non lo è "in attesa dell’approvazione della FDA" dal momento che il suo produttore non l’ha ancora fatto domanda e potrebbe non farlo mai, e nessuno l’ha definita una potenziale cura – o se l’hanno fatto, è un palese uso improprio della parola "cura."

HypeWatch è un blog del personale di MedPage Today che tiene traccia della copertura mediatica dei consumatori della ricerca medica. Questo post proviene da John Gever.

Un altro studio su un potenziale esame del sangue per prevedere l’insorgenza della demenza, un altro giro di esagerazione.

A marzo, forse ricorderai, MedPage Today (nella persona del tuo vero) ha riferito di uno studio su un pannello di 10 marker volto a identificare individui cognitivamente normali che potrebbero sviluppare un evidente deterioramento cognitivo nei prossimi 3 anni.

È stato ulteriormente descritto dal suo investigatore principale in un comunicato stampa come a "un test preclinico del biomarcatore di malattia che potrebbe essere utile per lo screening su larga scala per identificare gli individui a rischio" – tranne per il fatto che la semplice aritmetica ha mostrato che due terzi dei risultati positivi sarebbero probabilmente falsi in un simile contesto.

Martedì, un altro studio di questo tipo da un gruppo diverso è uscito sui fili, accompagnato da un comunicato stampa altrettanto pubblicizzato con una citazione dell’autore principale dello studio che i dati non supportano completamente.

Scrivendo su Alzheimer e demenza, i ricercatori della società britannica Proteome Sciences e diversi altri laboratori commerciali e accademici hanno affermato di aver trovato una serie di proteine ​​che distingueva i pazienti con malattia di Alzheimer da quelli con decadimento cognitivo lieve o assente.

Inoltre, un pannello di 10 di queste proteine ​​potrebbe distinguere i pazienti con decadimento cognitivo lieve (MCI) al basale che hanno sviluppato demenza clinica durante circa 3 anni di follow-up da pazienti con MCI la cui cognizione è rimasta stabile, con sensibilità e specificità relativamente buone.

La parola chiave qui è "relativamente" – con una sensibilità dell’85%, la specificità era del 71% per identificare coloro che si sarebbero convertiti alla demenza entro 1 anno, quando era incluso anche lo stato del genotipo APOE. Ciò proveniva dai dati su 220 pazienti con MCI di cui 51 si sono convertiti alla demenza durante il follow-up.

Suona bene, e suona ancora meglio nella nota degli autori che il file "precisione" – la percentuale di pazienti il ​​cui esito è stato previsto correttamente – era dell’87%. Ciò è stato messo in evidenza nel comunicato stampa e, di conseguenza, nella successiva copertura della stampa.

Ma, come per lo studio precedente, il valore di un risultato positivo era di gran lunga inferiore a quanto queste cifre potrebbero suggerire.

Solo circa il 10% dei pazienti con MCI si converte in demenza clinica all’anno. Con quasi il 30% dei risultati positivi falsi (ricorda, la specificità era del 71%) e il 15% dei risultati negativi falsi, la maggior parte dei risultati positivi in ​​un tale gruppo sarà falsa.

Sì, è tempo ancora una volta per un tutorial sui valori predittivi positivi. Se abbiamo 100 pazienti con MCI e un tasso di conversione del 10%, allora 10 di loro svilupperanno la demenza. Questi sono i veri aspetti positivi. Ci saranno 90 veri negativi, quelli che non si convertono.

Ma con una specificità del 71%, il test identificherà erroneamente il 29% dei 90 veri negativi, o 26, come positivi. Nel frattempo, con un tasso di falsi negativi del 15%, solo nove (arrotondando per eccesso da 8,5) dei 10 veri positivi verranno identificati correttamente.

Sono 26 risultati falsi positivi contro nove correttamente positivi. È inutile in un contesto clinico. In effetti, è peggio che inutile, poiché i risultati falsi negativi esporranno i pazienti a visite e trattamenti clinici non necessari e genereranno ansia per loro e le loro famiglie.

Ma ecco l’autore principale Abdul Hye del King’s College di Londra nel comunicato stampa: "Ora abbiamo una serie di 10 proteine ​​in grado di prevedere se qualcuno con sintomi precoci di perdita di memoria o lieve deterioramento cognitivo svilupperà la malattia di Alzheimer entro un anno, con un alto livello di precisione."

E quella cifra dell’87%? È stato in gran parte guidato da un valore predittivo negativo elevato (ben oltre il 90%). È facile ottenere un valore predittivo negativo elevato quando la percentuale di eventi annuali è del 10%. Se prevedo semplicemente che nessuno si convertirà, avrò ragione il 90% delle volte. Il modello Proteome Sciences / King’s College non è nemmeno così buono.

E, nel mondo reale della medicina geriatrica, anche la precisione del 100% è di utilità limitata a pazienti e medici. Possono essere osservati più da vicino per l’insorgenza di sintomi invalidanti e forse trattati in modo più aggressivo con farmaci sintomatici come gli inibitori della colinesterasi. Ma senza una terapia modificante la malattia, non trasformerà l’esperienza per i pazienti.

Tuttavia, ecco come il quotidiano Telegraph in Gran Bretagna ha caratterizzato la scoperta: "La malattia di Alzheimer potrebbe essere prevenuta dopo la scoperta di nuovi esami del sangue." (La logica è che, in un momento futuro, quando è disponibile una terapia modificante la malattia e il test è ulteriormente migliorato al punto in cui un risultato positivo è almeno in qualche modo affidabile, il test può aiutare a prevenire la malattia almeno in alcuni pazienti .)

Altri punti vendita sono stati più moderati ma hanno comunque ingoiato il comunicato stampa più o meno intero. La BBC, ad esempio, ha citato la cifra dell’87%, ma nessun altro è apparso nel documento della rivista, sebbene includesse commenti cautelativi del direttore della ricerca dell’Alzheimer’s Research UK.