USA Today’s było typowe: „Lek na erekcję może pomóc chłopcom z dystrofią mięśniową.

Ostatnie badania wykazały, że napoje energetyzujące mogą mieć negatywny wpływ na ciśnienie krwi i zdrowie kardiometaboliczne u dorosłych.

"Ciągła i długotrwała insulinooporność związana z przewlekłym spożywaniem napojów energetyzujących zawierających kofeinę u nastolatków może przyczyniać się do zwiększonego ryzyka metabolicznego u podatnych osób w późniejszym życiu," podsumowali autorzy.

"Ważne jest, aby edukować dzieci, młodzież i rodziców w zakresie problemów metabolicznych związanych ze spożyciem kofeiny," napisał Virtanen. "Niepokój związany z tymi napojami polega na tym, jak łatwo są one dostępne – w szczególności w przypadku małoformatowych „zastrzyków” energetycznych użytych w tym badaniu, które ułatwiają spożycie dużej dawki kofeiny jednym haustem, niezależnie od wielkości ciała."

Ograniczenia badania obejmują małą liczebność próby.

Główne źródło

Międzynarodowa Federacja Diabetologiczna

Źródło: Virtanen H, et al "Spożycie napojów energetyzujących osłabia doustną tolerancję glukozy u nastolatków: randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie pilotażowe" IDF 2015; Plakat nr 0281-PD

Zbyt dobre by było prawdziwe? Szeroko dostępny, zatwierdzony lek może pomóc w zachowaniu funkcji mięśni u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) i być może z innymi postaciami tej choroby.

Właściwie jest za wcześnie, żeby to stwierdzić. Badanie opublikowane w Neurology wykazało, że dawka tadalafilu (Cialis, Adcirca) zwiększała przepływ krwi do mięśni przedramienia u chłopców z DMD. Wcześniejsze badania (w większości prowadzone przez tę samą grupę, kierowaną przez dr med. Ronalda Victora w Centrum Medycznym Cedars-Sinai w Los Angeles) sugerowały, że niedokrwienie tkanki mięśniowej jest częścią patologii leżącej u podstaw DMD i przyczynia się do objawów klinicznych.

Tak więc pomysł, że zmuszanie naczyń krwionośnych do rozkurczu za pomocą inhibitora fosfodiesterazy-5 może do pewnego stopnia działać jako leczenie modyfikujące przebieg choroby w DMD, nie jest bezwartościowy.

Ale ważne jest, aby zauważyć, że badanie nie dotyczyło tego, czy ten efekt farmakodynamiczny był trwały przy wielokrotnym podawaniu, i w ogóle nie badał efektów klinicznych.

Wciąż pozostaje wysoce spekulacyjne, czy zakładając, że wzrost przepływu krwi można utrzymać przy długotrwałym leczeniu, efekt ten znacząco zmieni trajektorię objawów w czasie u pacjentów z DMD.

Eli Lilly & Co., producent tadalafilu, rozpoczął teraz badanie III fazy z kontrolą placebo, mające na celu udzielenie odpowiedzi na to pytanie. Przewidywana data zakończenia głównego punktu końcowego – zmiana odległości 6-minutowego marszu – to listopad 2015 r.

Victor opublikował w 2000 r. Duży artykuł, w którym udokumentował niedokrwienie tkanki mięśniowej u dzieci z DMD i powiązał je z deficytem neuronalnej syntazy tlenku azotu (nNOS), enzymu odpowiedzialnego za wytwarzanie tlenku azotu in situ w celu rozszerzenia naczyń.

Mechanizm ten sugerował, że lek taki jak tadalafil może być rozsądnym podejściem farmakologicznym. Jednym z efektów działania inhibitorów PDE-5 jest zwiększenie dostępności tlenku azotu. Tak działają w zaburzeniach erekcji (aby zwiększyć dopływ krwi do prącia) oraz w tętniczym nadciśnieniu płucnym (w celu rozluźnienia napięcia naczyń i tym samym obniżenia ciśnienia krwi).

Poprzednie badanie z pojedynczą dawką przeprowadzone przez grupę Victora z tadalafilem u mężczyzn z dystrofią mięśniową Beckera, mniej ciężkim stanem, dało wyniki podobne do tych w nowym artykule Neurology, ale przyciągnęło mniej uwagi.

Pytanie brzmi, czy spowoduje to klinicznie istotną różnicę w funkcjonowaniu mięśni u pacjentów z dystrofią mięśniową, a jeśli tak, to jak długo to potrwa. Prawdopodobnie proces Lilly dostarczy odpowiedzi.

Informacje w mediach

W odświeżającym rozwoju większość mediów konsumenckich głównego nurtu nie przesadziła z badaniami. Z pewnością kuszące było pisanie nagłówków sugerujących, że lekarstwo na DMD jest tuż za rogiem, ale te, które widziałem, były odpowiednio ostrożne. USA Today’s było typowe: "Lek na erekcję może pomóc chłopcom z dystrofią mięśniową."

Jego główny akapit mówił o leku "może obiecać," aw następnej zauważył, że praca była "wstępny."

Jednak niektóre sklepy internetowe nie mogły powstrzymać się przed upiększaniem. Nagłówek Daily Beast ryknął, "Viagra obiecująca dla pacjentów z dystrofią mięśniową," mimo że syldenafil (który również był testowany w badaniu) był mniej skuteczny i wykazywał farmakokinetykę, która sugerowała, że ​​byłby wyraźnie gorszy od tadalafilu w leczeniu przewlekłym.

Legal Examiner wprost to oświadczył "Leki na zaburzenia erekcji pomagają chłopcom z dystrofią mięśniową," pomimo braku wyników klinicznych, a Daily Digest również został przekroczony "Pigułka na penisa pomaga w leczeniu śmiertelnej dystrofii mięśniowej Duchenne’a."

Potem był tekst towarzyszący reportażowi wideo na stronie internetowej Time. Samo wideo, zaczerpnięte z raportu nowojorskiej stacji telewizyjnej, było dość dokładne, a nawet wspomniało o negatywnych skutkach.

Ale mówiono o niepodpisanej pisemnej historii "inny lek oczekujący na zatwierdzenie przez FDA, który według niektórych raportów może wyleczyć DMD."

Przypuszczalnie było to odniesienie do leku eteplirsen pomijającego egzony, a jeśli tak, było to błędne z dwóch powodów: tak nie jest "czekają na fungonis gel apteka zatwierdzenie FDA" ponieważ jego producent jeszcze się o to nie ubiegał i może nigdy, a nikt nie nazwał tego potencjalnym lekarstwem – a jeśli tak, jest to rażące nadużycie tego słowa "lekarstwo."

HypeWatch to blog prowadzony przez pracowników MedPage Today, który śledzi relacje konsumenckie na temat badań medycznych. Ten post pochodzi od Johna Gevera.

Kolejne badanie potencjalnego badania krwi w celu przewidywania wystąpienia demencji, kolejna runda przesady.

Być może pamiętacie, że w marcu MedPage Today (tak naprawdę w waszej osobie) opisało badanie panelu 10-markerowego, którego celem była identyfikacja normalnych poznawczo osób, u których prawdopodobnie wystąpią wyraźne zaburzenia poznawcze w ciągu najbliższych 3 lat.

Został dalej opisany przez głównego badacza w komunikacie prasowym jako "przedkliniczny test biomarkerów choroby, który może być przydatny w badaniach przesiewowych na dużą skalę w celu identyfikacji osób z grupy ryzyka" – poza tym, że prosta arytmetyka wykazała, że ​​dwie trzecie pozytywnych wyników prawdopodobnie byłoby fałszywych w takim przypadku.

We wtorek do mediów trafiło kolejne takie badanie z innej grupy, któremu towarzyszył podobnie przereklamowany komunikat prasowy z cytatem głównego autora badania, którego dane nie w pełni potwierdzają.

Pisząc o chorobie Alzheimera i demencji, naukowcy z brytyjskiej firmy Proteome Sciences i kilku innych laboratoriów komercyjnych i akademickich stwierdzili, że znaleźli zestaw białek, które odróżniają pacjentów z chorobą Alzheimera od tych z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub bez nich.

Ponadto panel 10 tych białek mógł odróżnić pacjentów z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi (MCI) na początku badania, u których rozwinęła się demencja kliniczna w ciągu około 3 lat obserwacji, od pacjentów z MCI, których funkcje poznawcze pozostały stabilne, ze stosunkowo dobrą czułością i swoistością.

Kluczowym słowem jest tutaj "stosunkowo" – przy czułości 85% swoistość wynosiła 71% w identyfikacji osób, które przeszłyby demencję w ciągu 1 roku, gdy uwzględniono również status genotypu APOE. Wynikało to z danych dotyczących 220 pacjentów z MCI, z których 51 przeszło na demencję podczas obserwacji.

Brzmi dobrze, a autorzy zauważają, że rozszerzenie "precyzja" – odsetek pacjentów, których wynik został prawidłowo przewidziany – wyniósł 87%. Było to wyraźnie widoczne w komunikacie prasowym, a co za tym idzie, w późniejszych relacjach prasowych.

Jednak, podobnie jak w przypadku wcześniejszego badania, wartość pozytywnego wyniku była znacznie niższa, niż mogą sugerować te liczby.

Tylko około 10% pacjentów z MCI przechodzi rocznie do demencji klinicznej. Przy prawie 30% wyników pozytywnych fałszywych (pamiętaj, swoistość wyniosła 71%), a także 15% wyników negatywnych fałszywych, większość wyników pozytywnych w takiej grupie będzie fałszywa.

Tak, po raz kolejny nadszedł czas na samouczek dotyczący pozytywnych wartości predykcyjnych. Jeśli mamy 100 pacjentów z MCI i 10% współczynnik konwersji, to u 10 z nich rozwinie się demencja. To są prawdziwe pozytywy. Będzie 90 prawdziwych negatywów – tych, którzy się nie nawrócą.

Ale przy swoistości 71% test fałszywie zidentyfikuje 29% z 90 prawdziwych wyników negatywnych, czyli 26, jako pozytywne. Tymczasem przy odsetku wyników fałszywie ujemnych wynoszącym 15% tylko dziewięć (zaokrąglając w górę od 8,5) z 10 prawdziwych wyników pozytywnych zostanie poprawnie zidentyfikowanych.

To 26 wyników fałszywie pozytywnych wobec dziewięciu poprawnie pozytywnych. To bezużyteczne w warunkach klinicznych. W rzeczywistości jest to gorsze niż bezużyteczne, ponieważ fałszywie ujemne wyniki narażają pacjentów na niepotrzebne wizyty kliniczne i zabiegi oraz wywołują niepokój u nich i ich rodzin.

Ale oto główny autor Abdul Hye z King’s College London w komunikacie prasowym: "Mamy teraz zestaw 10 białek, które mogą z dużą dokładnością przewidzieć, czy ktoś z wczesnymi objawami utraty pamięci lub łagodnymi zaburzeniami poznawczymi rozwinie chorobę Alzheimera w ciągu roku."

A liczba 87%? W dużej mierze wynikało to z wysokiej ujemnej wartości predykcyjnej (znacznie ponad 90%). Wysoką ujemną wartość predykcyjną można łatwo uzyskać, gdy roczny wskaźnik zdarzeń wynosi 10%. Jeśli po prostu przewiduję, że nikt się nie nawróci, będę miał rację w 90% przypadków. Model Proteome Sciences / King’s College nie jest nawet taki dobry.

W prawdziwym świecie medycyny geriatrycznej nawet 100% dokładność ma ograniczone zastosowanie dla pacjentów i lekarzy. Można je uważniej obserwować pod kątem wystąpienia objawów powodujących niepełnosprawność i być może bardziej agresywnie leczyć je objawowymi lekami, takimi jak inhibitory cholinoesterazy. Ale bez terapii modyfikującej chorobę nie zmieni to doświadczenia pacjentów.

Niemniej jednak, oto jak gazeta Telegraph w Wielkiej Brytanii scharakteryzowała to odkrycie: "Chorobie Alzheimera można zapobiec po przełomowym badaniu krwi." (Logika jest taka, że ​​w przyszłości, gdy dostępna będzie terapia modyfikująca chorobę, a wynik testu będzie dalej ulepszany do tego stopnia, że ​​wynik pozytywny będzie przynajmniej w pewnym stopniu wiarygodny, test może pomóc w zapobieganiu chorobie przynajmniej u niektórych pacjentów .)

Inne sklepy były bardziej powściągliwe, ale nadal połykały komunikat prasowy mniej więcej w całości. Na przykład BBC zacytowała liczbę 87%, ale żadnych innych, które pojawiły się w artykule prasowym – chociaż zawierały one ostrzegawcze komentarze dyrektora ds. Badań w Alzheimer’s Research UK.